日本药企在罕见病治疗领域异军突起，今天来看一家鲜为人知的中型药企。
相比跨国药企，中坚药企更容易在罕见病领域创新。
国外的例子比比皆是，从健赞公司到夏尔，在此方面都取得骄人的成功。
如今，日本的一家中坚药企也奋起直追，在两个治疗领域积极开拓，其中，治疗杜氏肌营养不良的新药有望近期获批上市。
这个药企就是位于大阪的日本新药（NipponShinyaku），据公司最新公布的中期计划显示，日本新药将在海外上市杜氏肌营养不良新药，viltolarsen(NS-)。
Viltolarsen，NS-（NCNP-01）是一个每周静脉注射一次的用药,目前正在临床第二期的试验中。这是一个多中心、开放标签、延伸研究。
这个研究将评估NS-在高剂量水平（80mgkgg）的每周静脉输液的安全性,耐受性和临床疗效。研究将持续周，主要是针对6-10岁的DMD孩子。
和首个获批的治疗DMD的新药，eteplirsen一样，viltolarsen是一个反义核寡甘酸，主要是针对DMD中的外显子53跳跃。
(NS-二期临床试验记录）
在前期进行的一期临床试验中，临床试验结果显示，在接受治疗的16名患者中14人的肌营养不良蛋白有增加。而且，不良反应轻度到中度。
在日本新药最新宣布的五年中期管理计划中,目标是在年获批上市这个DMD新药。
公司目标是在美国建立一个销售团队，看来提交治疗DMD的viltolarsen上市申请的时间不会太远。
在年之前，日本新药的目标是获得3项新药和3项引进新药的批准。
"我们的目标，是成为一家在世界医疗保健领域内独树一帜的公司。“公司主席前川重信上周五在东京举行的中期吹风会表示说。
除了外显子53，日本新药将有其它核酸新药，分别针对外显子51，44，45，50跳跃。这些外显子跳跃的DMD患者加起来约占总患者人数的50%。
反义核寡苷酸(Antisenseoligonucleotide,ASO)是一个极具希望的治疗领域，目前在次方面的新药不断出现，让人惊喜。
目前，在治疗一系列神经肌肉退行性疾病方面，反义苷酸类药物正在进入黄金发展期。其中包括治疗老年痴呆症，神经肌肉疾病，运动障碍，眼科，内耳疾病和神经精神病的新药。
去年4月，渤健（Biogen）公司一掷亿金，和Ionis制药签约，扩大双方现有的合作伙伴关系。
在未来10年内，渤健和Ionis合作，将开发反义（Antisense）疗法，治疗一系列神经内科系统疾病。Ionis将获得10亿美元的现金。
渤健获批的治疗脊髓肌萎缩（SMA）的第一个新药，Spinraza（诺西那生钠注射液）就是由Ionis公司研制的。
除了日本新药，另一家日本药企第一三共也在进行治疗DMD的新药的研究。
第一三共的这个新药，DS-是一个针对外显子45跳跃的新药，正在进行一期临床试验。
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